奧克蘭大學(xué)創(chuàng)造的一種分子距離成為一種極其罕見且嚴重衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)疾病(稱為費蘭-麥克德米德綜合癥)的治療方法又近了一步。在澳大利亞證券交易所上市的 Neuren Pharmaceuticals 公司去年 12 月表示，患有這種疾病的兒童在美國的一項二期臨床試驗中顯示出顯著的改善。

下一步將進行第三階段試驗并尋求食品和藥物管理局的批準。這種分子 NNZ-2591 來自利金斯研究所的管建博士和彼得·格魯克曼教授以及杰出教授瑪格麗特·布林布爾女士幾年前在她的化學(xué)實驗室中的工作。

正是這個團隊的工作導(dǎo)致了突破性藥物 Trofinetide 的誕生，該藥物去年被批準用于治療雷特綜合征，這是另一種罕見的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。該療法的銷售名稱為 Daybue。

關(guān)和格魯克曼研究了一種稱為環(huán)狀甘氨酸-脯氨酸(cGP)的肽的神經(jīng)保護特性。在 Brimble 的實驗室中，Paul Harris 博士生產(chǎn)了 NNZ-2591，這是一種 cGP 的合成類似物，Neuren Pharmaceuticals 希望它能夠成為 Phelan-McDermid 的治療藥物。該大學(xué)成立了一家公司將研究商業(yè)化，最終被出售。

費蘭-麥克德米德的特征包括智力障礙、肌張力低、發(fā)育遲緩和自閉癥癥狀。

Neuren 還在患有其他三種神經(jīng)發(fā)育障礙的兒童中進行 NNZ-2591 的 2 期臨床試驗——皮特霍普金斯綜合征、安格曼綜合征和普瑞德威利綜合征。同樣，NNZ-2566(Trofinetide/Daybue 分子)最終可能用于治療 Rett 綜合征以外的疾病。