匹茲堡大學神經生物學家 Or Shemesh 博士獲得了國家生物醫學成像和生物工程研究所頒發的為期三年、價值 40 萬美元的 NIH 開拓者獎，以開發一個可以為治療神經退行性疾病和其他腦部疾病鋪平道路的平臺。

該項目旨在對不同類型的神經膠質細胞進行基因改造，神經膠質細胞是一類支持和保護大腦神經元的細胞。 “神經膠質細胞對于腦部疾病的發展至關重要，因此改變其活性的方法可能會帶來新的治療方法，”皮特醫學院神經生物學助理教授 Shemesh 說。

科學家們在使用傳統的基于病毒的載體將基因傳遞到神經元方面取得了進展。但謝梅什說，這種病毒方法在神經膠質細胞中并不理想，神經膠質細胞包括星形膠質細胞、少突膠質細胞、小膠質細胞和其他細胞類型。

Shemesh 的方法使用生物工程修飾的 RNA，或 modRNA。這些合成的RNA通過細胞機器直接翻譯成蛋白質，從而避免了當病毒被用來將基因轉運到細胞中時觸發免疫反應的可能性。

為了證明這一概念的有效性，Shemesh 的團隊將使用他們的神經膠質 RNA 載體技術來增加或減少小鼠大腦中星形膠質細胞或小膠質細胞中與疾病相關的基因的活性。

“我們看到更多的研究，包括皮特的研究，表明星形膠質細胞和其他神經膠質細胞在阿爾茨海默病的發展中發揮著重要作用，”謝梅什說。 “因此，我們的新平臺有一天可能會提供一種治療癡呆癥的獨特策略。”